5月8日，同濟(jì)醫(yī)院全國首開“停藥門診”，約一半慢性粒細(xì)胞白血病患者有望實(shí)現(xiàn)停止服藥，并保持無疾病狀態(tài)的治療終極目標(biāo)狀態(tài)。 以前，慢性粒細(xì)胞白血病患者長期依賴靶向藥物，盡管療效好，但高昂的藥費(fèi)給很多家庭帶來沉重的負(fù)擔(dān)，同濟(jì)醫(yī)院血液內(nèi)科團(tuán)體經(jīng)過4年臨床研究，已為18例患者實(shí)現(xiàn)完全停藥。

5月8日上午，同濟(jì)醫(yī)院門診大樓內(nèi)，血液內(nèi)科孟力教授介紹，慢性粒細(xì)胞白血病是一種起源于人體造血干細(xì)胞的惡性疾病，20%成人白血病都是此種類型。目前醫(yī)學(xué)治療主要是通過“生物導(dǎo)彈”，服用小分子靶向藥物，長期無病生存率可達(dá)90%。盡管藥物控制療效良好，但是患者需長期服用，每月藥費(fèi)高達(dá)2到4萬，給很多家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。而且約三分之一的長期服藥者還會發(fā)生骨痛、腹瀉、皮疹等并發(fā)癥。因此，國內(nèi)外各大權(quán)威指南均將停止服藥后保持無疾病狀態(tài)作為慢性粒細(xì)胞白血病治療的終極目標(biāo)。

針對這一研究現(xiàn)狀，同濟(jì)醫(yī)院血液內(nèi)科周劍峰主任帶領(lǐng)孟力教授、朱曉健博士發(fā)起了一項(xiàng)臨床研究：對符合停藥條件的患者進(jìn)行停藥觀察。目前，全世界僅有法國研究組及澳大利亞阿德萊德研究組兩大中心具有權(quán)威的慢性粒細(xì)胞白血病停藥的研究數(shù)據(jù)，同濟(jì)醫(yī)院血液科的研究數(shù)據(jù)與國際大中心基本一致：停止治療后約40%的患者保持緩解，疾病未出現(xiàn)復(fù)發(fā)。而復(fù)發(fā)患者重新服藥后，99%能夠達(dá)到停藥前療效，未有出現(xiàn)疾病進(jìn)展等嚴(yán)重結(jié)果。

2015年3月，患有慢性粒細(xì)胞白血病7年的李女士前來同濟(jì)醫(yī)院求醫(yī)，希望醫(yī)生能圓她的母親夢，由于害怕持續(xù)服用藥物懷孕導(dǎo)致遺傳或胎兒畸形，李女士婚后一直不敢計(jì)劃懷孕。周劍鋒教授查閱了國內(nèi)外的文獻(xiàn)，發(fā)現(xiàn)雖然慢性粒細(xì)胞白血病本身不可能遺傳，但是服藥期間妊娠導(dǎo)致胎兒異常的幾率高達(dá)40%，且易早期流產(chǎn)。當(dāng)時(shí)患者已經(jīng)過了7年標(biāo)準(zhǔn)治療，完全分子學(xué)穩(wěn)定緩解大于2年，相關(guān)預(yù)測指標(biāo)也顯示其為復(fù)發(fā)低危人群。為了圓患者的母親夢，血液內(nèi)科團(tuán)隊(duì)決定為其進(jìn)行了停藥監(jiān)測，當(dāng)年4月開始停藥，2016年10月，該女士產(chǎn)下健康的寶寶，期間未發(fā)現(xiàn)任何復(fù)發(fā)的跡象。種種嘗試和挑戰(zhàn)的成功也讓周劍鋒團(tuán)隊(duì)興奮不已。

既然約有一半的患者有望實(shí)現(xiàn)無復(fù)發(fā)的停藥，那么有沒有可能提前得知哪部分患者停藥后復(fù)發(fā)呢？研究團(tuán)隊(duì)針對這一問題研究發(fā)現(xiàn)，停藥后是否復(fù)發(fā)主要與患者體內(nèi)殘留的干細(xì)胞密切相關(guān)。目前，團(tuán)隊(duì)正在開展全世界最先進(jìn)的單細(xì)胞測序分析，全面對比和分析復(fù)發(fā)患者與非復(fù)發(fā)患者干細(xì)胞的差異，尋找導(dǎo)致復(fù)發(fā)的核心因素并針對性設(shè)計(jì)干預(yù)措施，未來，將有望提前“鎖定”停藥后復(fù)發(fā)人群，更精準(zhǔn)地實(shí)現(xiàn)停藥。

“停藥研究及其實(shí)踐與推廣是非常有意義的，國外及我們的經(jīng)驗(yàn)都表明，通過精準(zhǔn)監(jiān)測，停藥對絕大部分患者是相對安全的，對個(gè)人來說，可以減輕不少經(jīng)濟(jì)和疾病負(fù)擔(dān)?！泵辖淌诒硎?。

據(jù)了解，從今年5月開始，同濟(jì)醫(yī)院慢粒白血病停藥?？崎T診將在每周一下午、周二上午接診。（張萬軍 通訊員李韻熙）