5月8日，同濟醫(yī)院全國首開“停藥門診”，約一半慢性粒細胞白血病患者有望實現停止服藥，并保持無疾病狀態(tài)的治療終極目標狀態(tài)。 以前，慢性粒細胞白血病患者長期依賴靶向藥物，盡管療效好，但高昂的藥費給很多家庭帶來沉重的負擔，同濟醫(yī)院血液內科團體經過4年臨床研究，已為18例患者實現完全停藥。

5月8日上午，同濟醫(yī)院門診大樓內，血液內科孟力教授介紹，慢性粒細胞白血病是一種起源于人體造血干細胞的惡性疾病，20%成人白血病都是此種類型。目前醫(yī)學治療主要是通過“生物導彈”，服用小分子靶向藥物，長期無病生存率可達90%。盡管藥物控制療效良好，但是患者需長期服用，每月藥費高達2到4萬，給很多家庭帶來沉重的經濟負擔。而且約三分之一的長期服藥者還會發(fā)生骨痛、腹瀉、皮疹等并發(fā)癥。因此，國內外各大權威指南均將停止服藥后保持無疾病狀態(tài)作為慢性粒細胞白血病治療的終極目標。

針對這一研究現狀，同濟醫(yī)院血液內科周劍峰主任帶領孟力教授、朱曉健博士發(fā)起了一項臨床研究：對符合停藥條件的患者進行停藥觀察。目前，全世界僅有法國研究組及澳大利亞阿德萊德研究組兩大中心具有權威的慢性粒細胞白血病停藥的研究數據，同濟醫(yī)院血液科的研究數據與國際大中心基本一致：停止治療后約40%的患者保持緩解，疾病未出現復發(fā)。而復發(fā)患者重新服藥后，99%能夠達到停藥前療效，未有出現疾病進展等嚴重結果。

2015年3月，患有慢性粒細胞白血病7年的李女士前來同濟醫(yī)院求醫(yī)，希望醫(yī)生能圓她的母親夢，由于害怕持續(xù)服用藥物懷孕導致遺傳或胎兒畸形，李女士婚后一直不敢計劃懷孕。周劍鋒教授查閱了國內外的文獻，發(fā)現雖然慢性粒細胞白血病本身不可能遺傳，但是服藥期間妊娠導致胎兒異常的幾率高達40%，且易早期流產。當時患者已經過了7年標準治療，完全分子學穩(wěn)定緩解大于2年，相關預測指標也顯示其為復發(fā)低危人群。為了圓患者的母親夢，血液內科團隊決定為其進行了停藥監(jiān)測，當年4月開始停藥，2016年10月，該女士產下健康的寶寶，期間未發(fā)現任何復發(fā)的跡象。種種嘗試和挑戰(zhàn)的成功也讓周劍鋒團隊興奮不已。

既然約有一半的患者有望實現無復發(fā)的停藥，那么有沒有可能提前得知哪部分患者停藥后復發(fā)呢？研究團隊針對這一問題研究發(fā)現，停藥后是否復發(fā)主要與患者體內殘留的干細胞密切相關。目前，團隊正在開展全世界最先進的單細胞測序分析，全面對比和分析復發(fā)患者與非復發(fā)患者干細胞的差異，尋找導致復發(fā)的核心因素并針對性設計干預措施，未來，將有望提前“鎖定”停藥后復發(fā)人群，更精準地實現停藥。

“停藥研究及其實踐與推廣是非常有意義的，國外及我們的經驗都表明，通過精準監(jiān)測，停藥對絕大部分患者是相對安全的，對個人來說，可以減輕不少經濟和疾病負擔?！泵辖淌诒硎?。

據了解，從今年5月開始，同濟醫(yī)院慢粒白血病停藥?？崎T診將在每周一下午、周二上午接診。（張萬軍 通訊員李韻熙）