作者：張明敏
2月11日，國(guó)務(wù)院總理李克強(qiáng)主持召開(kāi)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議，部署加強(qiáng)癌癥早診早治和用藥保障的措施，并決定對(duì)罕見(jiàn)病藥品給予增值稅優(yōu)惠。
會(huì)議指出，要保障2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者用藥。從3月1日起，對(duì)首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國(guó)內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。
這是藥品領(lǐng)域又一次迎來(lái)利好。早在去年年初，罕見(jiàn)病用藥政策利好就接踵而至。2018年6月，121種《第一批罕見(jiàn)病目錄》向公眾印發(fā)。幾天后，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議決議，對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品簡(jiǎn)化上市要求。
中國(guó)社會(huì)科學(xué)院社會(huì)學(xué)研究所研究員、社會(huì)政策研究中心顧問(wèn)楊團(tuán)對(duì)《公益時(shí)報(bào)》記者表示，“罕見(jiàn)病保障機(jī)制不同于其他病種，應(yīng)具有特征性，對(duì)這一人群給予特殊保障，罕見(jiàn)病用藥不僅僅是減稅問(wèn)題，一系列政策性制定才剛剛開(kāi)始。”
截止記者發(fā)稿時(shí)，2月13日國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)表示，未來(lái)，將隨著相關(guān)診斷和治療手段的提高，對(duì)罕見(jiàn)病目錄進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整。
罕見(jiàn)病藥價(jià)高昂 患者倍增壓力
2018年2月27日，由病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)與香港浸會(huì)大學(xué)、華中科技大學(xué)聯(lián)合發(fā)布的《2018中國(guó)罕見(jiàn)病調(diào)研報(bào)告》顯示，罕見(jiàn)病患者平均承擔(dān)醫(yī)療開(kāi)支的70%~80%，還有很多罕見(jiàn)病病人并非無(wú)藥可用，而是因?yàn)樗庂M(fèi)過(guò)高而難以承擔(dān)。
中國(guó)社會(huì)科學(xué)院經(jīng)濟(jì)研究所研究員、微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)研究室主任、公共政策研究中心副主任王震指出，“藥品創(chuàng)新能力低、以藥養(yǎng)醫(yī)、高藥價(jià)，依然是中國(guó)藥品供應(yīng)體制的特征性事實(shí)”。
王震表示，“藥品創(chuàng)新能力低是導(dǎo)致我國(guó)重病患者‘無(wú)藥可用’或‘被迫選擇高價(jià)進(jìn)口藥’的關(guān)鍵性原因之一。我國(guó)大量所謂‘新藥’，其實(shí)多是‘改頭換面式的假創(chuàng)新’，缺乏實(shí)質(zhì)性創(chuàng)新。
王震指出，“壓低成本以留足‘返利’和‘回扣’空間是我國(guó)藥品企業(yè)不愿意進(jìn)行實(shí)質(zhì)性創(chuàng)新投入的考慮之一，而這背后的原因則是我國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)由行政壟斷背景下的‘以藥養(yǎng)醫(yī)’，以及由之引發(fā)的醫(yī)院、醫(yī)生對(duì)‘高價(jià)藥’的偏好。”
王震介紹，在我國(guó)醫(yī)院的收入來(lái)源中，藥品收入占30%-40%，最高的時(shí)候占60%;而在藥品的價(jià)格構(gòu)成中，生產(chǎn)與流通成本(含利稅)僅占30%-35%。
據(jù)了解，我國(guó)在2015年6月前對(duì)藥品實(shí)行“價(jià)格管制”，對(duì)進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品進(jìn)行“最高限價(jià)”，此后進(jìn)入市場(chǎng)定價(jià)階段。
2015年5月，國(guó)家發(fā)改委發(fā)布《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)藥品價(jià)格改革意見(jiàn)的通知》，通知要求自2015年6月1日起，取消絕大部分藥品的政府定價(jià)(麻醉藥品和第一類(lèi)精神藥品除外)，建立起以市場(chǎng)為主導(dǎo)的藥品價(jià)格形成機(jī)制。
王震說(shuō)，“2015年之前，政府限價(jià)的同時(shí)又實(shí)行省級(jí)集中招標(biāo)采購(gòu)，多數(shù)是‘低價(jià)藥中標(biāo)’。在醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)生偏好高價(jià)藥的情況下，企業(yè)沒(méi)有動(dòng)力做實(shí)質(zhì)性創(chuàng)新。”
中國(guó)社會(huì)科學(xué)院社會(huì)學(xué)研究所研究員、社會(huì)政策研究中心顧問(wèn)楊團(tuán)對(duì)《公益時(shí)報(bào)》記者表示，“不光是藥品生產(chǎn)問(wèn)題，這與國(guó)家醫(yī)療體制有較大關(guān)系，現(xiàn)有醫(yī)療體制不改，回扣利益空間太大，導(dǎo)致藥品價(jià)格難以下降。如果生產(chǎn)、流通體系不改，仍不能達(dá)到患者終極受益的目標(biāo)。
政策紅利釋放影響
此次的罕見(jiàn)病藥品增值稅降稅前，已經(jīng)有過(guò)一輪制造業(yè)藥品降稅。
2018年3月28日召開(kāi)的國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議就決定，從2018年5月1日起，將制造業(yè)行業(yè)的增值稅稅率從17%降至16%，這其中就包括藥品制造。
中國(guó)社科院財(cái)經(jīng)戰(zhàn)略研究院財(cái)政研究室副主任何代欣認(rèn)為，罕見(jiàn)病種類(lèi)多，而一些相關(guān)藥品價(jià)格又很高，如果從稅收方面能夠給予一定減免的話，既能使企業(yè)享受到減稅紅利，同時(shí)也能夠降低患者治療成本，有助于患者改善病況。特別是在罕見(jiàn)病藥品領(lǐng)域有競(jìng)爭(zhēng)的企業(yè)，在享受到普遍性的減稅紅利后，也會(huì)產(chǎn)生調(diào)低藥品售價(jià)的意愿。
瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心主任王奕鷗表示，“政策釋放了一種信號(hào)，讓重視中國(guó)市場(chǎng)的外企藥商通過(guò)稅收激勵(lì)優(yōu)惠將罕見(jiàn)病藥品盡快在中國(guó)上市，讓患者受益。”
但對(duì)于治療罕見(jiàn)病藥品的高價(jià)格，王奕鷗坦言，“政策性降稅空間可能會(huì)讓罕見(jiàn)病藥品上市后有一定降價(jià)空間，給患者購(gòu)藥壓力帶來(lái)一定釋放，但不會(huì)很大，即便降價(jià)罕見(jiàn)病藥物對(duì)患者用藥仍有壓力。”
罕見(jiàn)病政策出臺(tái)一定是多方面的。王奕鷗表示，“降稅、免臨床、綠色通道、藥品上市優(yōu)惠政策，這些對(duì)于患者家庭來(lái)講不一定所有的家庭都能理解，但最終就是家庭能否用的上藥，是否有更多的罕見(jiàn)病有效藥物進(jìn)入到中國(guó)，讓更多中國(guó)藥企有能力研發(fā)罕見(jiàn)病用藥，這必須由政策來(lái)解決。”
多重呼吁推動(dòng)政策進(jìn)步
2018年6月6日，國(guó)家衛(wèi)健委、科技部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局和國(guó)家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合印發(fā)了《第一批罕見(jiàn)病目錄》。第一批納入目錄的罕見(jiàn)病共121種。
該目錄根據(jù)中國(guó)人口疾病罹患情況、醫(yī)療技術(shù)水平、疾病負(fù)擔(dān)和保障水平等，參考國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，由不同領(lǐng)域權(quán)威專(zhuān)家按照一定工作程序遴選產(chǎn)生。目錄廣泛征求了相關(guān)部委和行業(yè)意見(jiàn)并達(dá)成一致。
白化病、先天性肌無(wú)力綜合征、血友病、帕金森病等疾病被納入第一批目錄。
國(guó)家衛(wèi)健委表示，各部門(mén)將按照分批制訂、動(dòng)態(tài)更新的工作方式，依據(jù)工作程序，逐步完善中國(guó)罕見(jiàn)病目錄，為各部門(mén)開(kāi)展相關(guān)工作提供依據(jù)，進(jìn)一步維護(hù)人民群眾健康權(quán)益。
王奕鷗說(shuō)，“罕見(jiàn)病總數(shù)約7000種，第一批納入目錄的罕見(jiàn)病共121種，還有大量病種需要進(jìn)入，如何進(jìn)入?顯然還有很大納入空間。‘擴(kuò)展目錄’、‘綠色通道’、‘稅收優(yōu)惠’、‘跟進(jìn)實(shí)施’，這對(duì)于社會(huì)組織進(jìn)行政策倡導(dǎo)有著很大空間。”
“政策推進(jìn)的同時(shí)，罕見(jiàn)病公眾認(rèn)知、政策與罕見(jiàn)病群體關(guān)系、政策演變發(fā)展解讀等都是社會(huì)組織應(yīng)該持續(xù)倡導(dǎo)的工作。”王奕鷗補(bǔ)充道。
2018年6月20日，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議決議，確定加快已在境外上市新藥審批、落實(shí)抗癌藥降價(jià)措施、強(qiáng)化短缺藥供應(yīng)保障。會(huì)議指出，對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品簡(jiǎn)化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報(bào)上市，監(jiān)管部門(mén)在3個(gè)月內(nèi)審結(jié)。
這表明，在境外已上市而國(guó)內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病用藥，可直接提供境外研究資料在國(guó)內(nèi)申報(bào)上市，而無(wú)需再在國(guó)內(nèi)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，而且3個(gè)月之內(nèi)就須有審批結(jié)果。
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前已有21個(gè)治療罕見(jiàn)病的藥品納入優(yōu)先審評(píng)審批。
2月13日，國(guó)家衛(wèi)健委召開(kāi)例行發(fā)布會(huì)，醫(yī)政醫(yī)管局副局長(zhǎng)焦雅輝在發(fā)布會(huì)上表示，世界衛(wèi)生組織把罕見(jiàn)病定義為發(fā)病率在0.65‰-1‰疾病，但是由于我國(guó)人口基數(shù)比較大，患罕見(jiàn)病的絕對(duì)人口數(shù)在我國(guó)仍是一個(gè)不小的數(shù)字。罕見(jiàn)病的管理不單純是一個(gè)醫(yī)學(xué)問(wèn)題，也是一個(gè)社會(huì)問(wèn)題。她表示，未來(lái)隨著罕見(jiàn)病診斷和治療手段的提高，還將對(duì)罕見(jiàn)病目錄進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整。
中國(guó)社會(huì)科學(xué)院社會(huì)學(xué)研究所研究員、社會(huì)政策研究中心顧問(wèn)楊團(tuán)指出，“在中國(guó)，每種罕見(jiàn)病的人數(shù)好像不多，但我國(guó)人口基數(shù)大，乘以13億將會(huì)是一個(gè)非常大的數(shù)字，中國(guó)的政策在制定上不能只采用多、少數(shù)概念，更不能忽略少數(shù)。不應(yīng)只看結(jié)構(gòu)，而應(yīng)看絕對(duì)數(shù)值，這是政策上的重要概念。”
另外，楊團(tuán)還表示，“罕見(jiàn)病保障機(jī)制不同于其他病種。罕見(jiàn)病具有特征性，是固化、不可逆的病種。對(duì)這一人群應(yīng)給予特殊保障，不僅僅是稅收問(wèn)題，政策性才剛剛開(kāi)始。”
公眾倡導(dǎo)注重傳播效果
2018年7月5日，一部講述罕見(jiàn)病用藥的電影《我不是藥神》在中國(guó)上映。影片講述了神油店老板程勇從一個(gè)交不起房租的男性保健品商販，一躍成為印度仿制藥“格列寧”獨(dú)家代理商的故事。
這部根據(jù)真實(shí)事件改編的電影《我不是藥神》最終票房突破25億。影片反映的我國(guó)罕見(jiàn)病等重癥患者用藥難、用藥貴等現(xiàn)實(shí)問(wèn)題，引發(fā)輿論關(guān)注。
2018年7月17日，“中國(guó)政府網(wǎng)”微信公眾號(hào)發(fā)文稱(chēng)，李克強(qiáng)總理就電影《我不是藥神》作出批示，“癌癥等重病患者關(guān)于進(jìn)口‘救命藥’買(mǎi)不起、拖不起、買(mǎi)不到等訴求，突出反映了推進(jìn)解決藥品降價(jià)保供問(wèn)題的緊迫性，要求有關(guān)部門(mén)按照國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)確定的相關(guān)措施抓緊落實(shí)，能加快的盡可能加快。”
楊團(tuán)表示，“一件事情要讓大家認(rèn)識(shí)就必須通過(guò)有效的傳播手段，越是認(rèn)識(shí)清晰，越會(huì)產(chǎn)生輿論，這對(duì)于政策改變就越有利。通過(guò)電影《我不是藥神》傳播，將罕見(jiàn)病、癌癥等屬于少數(shù)人群的重癥病種用藥價(jià)格高企的尖銳問(wèn)題，通過(guò)藝術(shù)表現(xiàn)的方式展現(xiàn)，引起政策重視，推動(dòng)政策進(jìn)步，這種傳播作用在中國(guó)政策史上少見(jiàn)，互聯(lián)網(wǎng)時(shí)代迅速形成的輿情得到有效響應(yīng)，這是國(guó)家進(jìn)步的表現(xiàn)。
近幾年間，一批關(guān)注罕見(jiàn)病群體的社會(huì)組織也紛紛成立，北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì)、瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心、罕見(jiàn)病發(fā)展中心、藍(lán)梅罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心、愛(ài)稀客罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心等社會(huì)組織分別通過(guò)宣傳倡導(dǎo)讓社會(huì)各界關(guān)注罕見(jiàn)病群體，推動(dòng)政策進(jìn)步。
2009年、2011年、2013年，瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心舉辦第一、二、三屆瓷娃娃全國(guó)病友大會(huì)，作為全國(guó)性的罕見(jiàn)病公益盛會(huì)，共有近700位成骨不全癥病友及家屬齊聚北京，1000余名公眾參與。
王奕鷗表示，“病友、病友組織、社群行動(dòng)者，這十年間沒(méi)少忙活罕見(jiàn)病領(lǐng)域政策變化明顯，大家一直呼吁政策。這次政策出臺(tái)給大家信心，讓病友及相關(guān)方看到呼吁倡導(dǎo)行動(dòng)帶來(lái)的效果和變化。另外，病友和病友組織應(yīng)看到自身社群的重要性，政策及相關(guān)方關(guān)注到訴求者本身的聲音，從而兩者達(dá)到共同推進(jìn)罕見(jiàn)病目標(biāo)的作用。”
鏈接——
1.罕見(jiàn)病定義?
根據(jù)中國(guó)罕見(jiàn)病網(wǎng)的資料，罕見(jiàn)病是指發(fā)病率低、少見(jiàn)的疾病。世界各國(guó)對(duì)于罕見(jiàn)疾病的定義不盡相同，世界衛(wèi)生組織將罕見(jiàn)病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病或病變;根據(jù)WHO及其他國(guó)家數(shù)據(jù)推算，目前我國(guó)罕見(jiàn)病總患病人口數(shù)約為1680萬(wàn)。由于罕見(jiàn)病病種多、每種病的患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注罕見(jiàn)病治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱(chēng)為“孤兒藥”;而截至2016年，我國(guó)上市的“孤兒藥”只有189種，相較于多達(dá)6000—8000種罕見(jiàn)病，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿(mǎn)足其治療需求。
2.世界醫(yī)藥研發(fā)國(guó)分類(lèi)?
根據(jù)《構(gòu)建可持續(xù)發(fā)展的中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》的數(shù)據(jù)顯示，2007-2015年，世界各主要醫(yī)藥研發(fā)國(guó)家按照創(chuàng)新貢獻(xiàn)大致可分為三個(gè)梯隊(duì)：第一梯隊(duì)為處于遙遙領(lǐng)先地位的美國(guó)，創(chuàng)新貢獻(xiàn)占全球一半左右;第二梯隊(duì)包括日本、英國(guó)、德國(guó)和瑞士等制藥強(qiáng)國(guó)，創(chuàng)新貢獻(xiàn)約在5-10%，這些國(guó)家具有良好的藥物研發(fā)基礎(chǔ)，并力爭(zhēng)成為全球或區(qū)域創(chuàng)新樞紐;而中國(guó)則處于第三梯隊(duì)，貢獻(xiàn)在5%以下。
